Комиссия Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) начала новую эру в медицине. Комиссия единогласно рекомендовала Управлению утвердить первый в истории метод лечения рака с помощью генетически модифицированных клеток пациента. Учёные называют такой подход «живым лекарством», который позволяет существенно укрепить иммунную систему для борьбы с болезнью.
Если FDA прислушается к рекомендациям комиссии (что весьма вероятно), данный вид лечения станет первым способом генной терапии, вышедшим на рынок. Фармацевтическая компания Novartis намерена применить его для лечения лейкемии. Также ведутся работы над аналогичными видами лечения для пациентов с другой формой заболевания, а также для лечения миеломы и агрессивной опухоли головного мозга.
Для использования данного метода лечения каждому пациенту нужно создавать индивидуальную терапию. Для этого в сертифицированном медицинском центре у пациента извлекаются клетки (миллионы Т-клеток), замораживаются и отправляются на фабрику Novartis. Там они размораживаются и проходят специальную обработку с применением ослабленной формы ВИЧ. Она необходима для переноса нового генетического материала Т-клетки для их перепрограммирования. Такие модифицированные Т-клетки становятся способными атаковать В-клетки – это нормальная часть иммунной системы, которая становится злокачественной при лейкемии. После указанных изменений Т-клетки снова замораживаются и возвращаются в медицинское заведение. После этого клетки вводятся в организм пациента, где они размножаются в естественной среде и борются с раком.
Поскольку лечение уничтожает не только лейкозные В-клетки, но и здоровые, которые помогают бороться с микробами, пациенты нуждаются в лечении, чтобы защитить их от инфекции. Поэтому каждые несколько месяцев они получают вливания иммунных глобулинов.
Во время проведения клинических исследований единственная доза полученного продукта приводила к длительной ремиссии и, возможно, излечению у многих пациентов, которые иначе умерли бы, так как другие существующие способы лечения были не в состоянии им помочь. Комиссия FDA рекомендовала одобрить лечение острого лимфобластного лейкоза В-клеток, который сопротивлялся терапии или возникает повторно у детей и молодых людей в возрасте от 3 до 25 лет.
Одним из первых пациентов, получивших лечение при помощи новой методики, является Эмили Уайтхед (Emily Whitehead). Сейчас ей 12 лет. Она стала первым ребёнком, когда-либо получившим модифицированные клетки. В 2012 году в возрасте 6 лет она проходила лечение традиционными способами, которые едва не отняли у неё жизнь из-за сильных негативных побочных эффектов: бушующая лихорадка, постоянные перепады кровяного давления, гиперемия лёгких. Благодаря новому способу лечения ей удалось побороть рак. На текущий момент заболевание не возвращается.
Эмили не единственная пациентка, успешно поборовшая недуг. Хотя не для всех участников клинических испытаний они прошли столь же успешно. Novartis представила FDA результаты исследования с участием 63 пациентов, которые получали новую терапию в промежуток времени с апреля 2015 года по август 2016 года. При этом у 52 пациентов зафиксирована ремиссия (82,5%) – это очень высокий показатель для столь серьезного заболевания. Остальные 11 человек умерли во время лечения.
Пациенты, у которых зафиксирована ремиссия, будут под наблюдением медиков на протяжении последующих 15 лет. Но некоторые факты известны уже сейчас. К концу ноября 2016 года у 11 из 52 пациентов, у которых наступила ремиссия, был выявлен рецидив болезни. Трое из них умерли в результате рецидива. Ещё 11 пациентов получили дополнительные виды лечения, такие как трансплантация костного мозга. Один пациент не был доступен для оценки. Остальные 29 пациентов были в состоянии ремиссии. При этом один из пациентов, у которого не было рецидива, умер во время другого лечения, которое он проходил во время ремиссии. Средняя продолжительность ремиссии пока неизвестна, наблюдения продолжаются. Во время последней проверки некоторые пациенты чувствовали себя хорошо.
Острый лимфобластный лейкоз является не очень распространённым заболеванием. Оно встречается, примерно, у 5 тыс. человек в год. Около 60% случаев заболевания приходится на детей и молодых людей. Большинство детей могут излечиться стандартными методами терапии. Но в 15% случаев, как у Эмили, заболевание не поддаётся лечению или вскоре возвращается. При этом прогноз выздоровления при традиционной терапии у детей значительно лучше, чем у взрослых. Пятилетняя выживаемость составляет 90% и 30-40%, соответственно.
Novartis пока не уточняет стоимость лечения при помощи новой методики. По мнению аналитиков, индивидуальное лечение генетически модифицированными клетками может стоить более $300 тыс. Сумма кажется огромной. Но если учесть, что больные раком при традиционном лечении часто вынуждены проходить дорогостоящее лечение и обращаться в медицинские заведения на протяжении нескольких лет, то суммы таких расходов могут оказаться даже более высокими.
Источник: The New York Times