Ранее препарат Casgevy от Vertex одобрили и в Великобритании, которая стала первой страной, лицензировавшей терапию редактирования генов.
Кроме Casgevy, Управление по продовольствию и медикаментам США также предоставило разрешение на использование Lyfgenia от Bluebird Bio, которая использует несколько другую технику модификации генов для доставки «настроенных» стволовых клеток.
Оба препарата лицензированы для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 12 лет — у людей с подобным заболеванием вырабатываются эритроциты необычной формы, которые живут не так долго, как здоровые клетки, и могут блокировать кровеносные сосуды, вызывая боль и опасные для жизни инфекции. До этого единственным постоянным вариантом лечения была трансплантация костного мозга от близкого донора (что имеет риски отторжения).
Casgevy базируется на методе редактирования геномов CRISPR ученых Дженнифер Дудны и Эммануэль Шарпентье, отмеченных Нобелевской премией по химии. Препарат, по сути, «обрезает» дефектные части генов, которые затем можно заменить новыми цепями нормальной ДНК (на практике у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, редактируют их в лаборатории и вводят обратно, предварительно подготовив организм к принятию этих клеток. Процесс занимает несколько месяцев, но он должен вылечить пациента на длительный срок, а потенциально на всю жизнь). Генная терапия Bluebird, с другой стороны, работает путем введения модифицированных генов в организм через «неработоспособные вирусы».
В отдельных клинических испытаниях обе терапии помогли уменьшить эпизоды боли у пациентов, причем у 29 из 31, получавших Casgevy, и у 28 из 32, получавших Lyfgenia, наблюдалось улучшение.
По данным Reuters, терапия Vertex-CRISPR обойдется в США в $2,2 млн, а Bluebird — в $3,1 млн. Обе представлены как одноразовые и будут доступны в начале 2024 года.
Casgevy все еще находится на рассмотрении Европейского агентства по лекарственным средствам.