В США одобрили инструмент редактирования генов CRISPR — для лечения наследственных анемий у пациентов 12+

Ранее препарат Casgevy от Vertex одобрили и в Великобритании, которая стала первой страной, лицензировавшей терапию редактирования генов.

Кроме Casgevy, Управление по продовольствию и медикаментам США также предоставило разрешение на использование Lyfgenia от Bluebird Bio, которая использует несколько другую технику модификации генов для доставки «настроенных» стволовых клеток.

Оба препарата лицензированы для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 12 лет — у людей с подобным заболеванием вырабатываются эритроциты необычной формы, которые живут не так долго, как здоровые клетки, и могут блокировать кровеносные сосуды, вызывая боль и опасные для жизни инфекции. До этого единственным постоянным вариантом лечения была трансплантация костного мозга от близкого донора (что имеет риски отторжения).

• По данным Центра по контролю и профилактике заболеваний США, эта болезнь поражает около 100 000 человек в США, в том числе примерно 1 из 365 родившихся темнокожих детей.

Casgevy базируется на методе редактирования геномов CRISPR ученых Дженнифер Дудны и Эммануэль Шарпентье, отмеченных Нобелевской премией по химии. Препарат, по сути, «‎обрезает» дефектные части генов, которые затем можно заменить новыми цепями нормальной ДНК (на практике у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, редактируют их в лаборатории и вводят обратно, предварительно подготовив организм к принятию этих клеток. Процесс занимает несколько месяцев, но он должен вылечить пациента на длительный срок, а потенциально на всю жизнь). Генная терапия Bluebird, с другой стороны, работает путем введения модифицированных генов в организм через «неработоспособные вирусы».

В отдельных клинических испытаниях обе терапии помогли уменьшить эпизоды боли у пациентов, причем у 29 из 31, получавших Casgevy, и у 28 из 32, получавших Lyfgenia, наблюдалось улучшение.

По данным Reuters, терапия Vertex-CRISPR обойдется в США в $2,2 млн, а Bluebird — в $3,1 млн. Обе представлены как одноразовые и будут доступны в начале 2024 года.

Casgevy все еще находится на рассмотрении Европейского агентства по лекарственным средствам.