Инструмент редактирования генов CRISPR помог частично восстановить зрение слепым пациентам во время клинических испытаний
Речь идет о пациентах с Амаврозом Лебера — редким врожденным заболеванием сетчатки, которое поражает примерно одного на 40 тысяч новорожденных. Генетическая мутация приводит к полной…
В США одобрили инструмент редактирования генов CRISPR — для лечения наследственных анемий у пациентов 12+
Ранее препарат Casgevy от Vertex одобрили и в Великобритании, которая стала первой страной, лицензировавшей терапию редактирования генов.