Речь идет о пациентах с Амаврозом Лебера — редким врожденным заболеванием сетчатки, которое поражает примерно одного на 40 тысяч новорожденных.…
Ранее препарат Casgevy от Vertex одобрили и в Великобритании, которая стала первой страной, лицензировавшей терапию редактирования генов. Кроме Casgevy, Управление…