“Біотехнологічна Барбі”: настав час редагування ембріонів людини з CRISPR, щоб позбутися хронічних хвороб

Біотехнологічний стартап Manhattan Genomics планує редагування геномів людських ембріонів за допомогою інструменту CRISPR–Cas9 для запобігання генетичним порушенням.

Засновниця стартапу Кеті Тай кинула навчання в університеті у 18 років та заснувала свою першу біотехнологічну компанію. Протягом наступних 11 років вона заснувала ще кілька стартапів. Всі вони надавали допомогу з аналізом результатів генетичних тестів та послуги у сфері цифрової охорони здоров’я. 

Сама Тай називає себе “біотехнологічною Барбі” а новий стартап порівнює з “Манхеттенським проєктом” — програмою США з розробки атомної бомби у 40-х роках минулого століття. Вона переконує, що більшість американців підтримує технологію редагування генів. 

Кеті Тай заснувала Manhattan Genomics влітку цього року спільно з екскерівницею відділу біологічних наук у Colossal Biosciences Еріоною Хісоллі. Colossal Biosciences — стартап з Техасу, який займається відродженням давно вимерлих видів, як от мамонти. 

Поки плани нової компанії Кеті Тай не розкриваються. За словами засновниці, буде проведено масштабні дослідження та випробування на безпеку, перш ніж почнуться перші спроби редагування геномів людських ембріонів. 

Серед перших працівників Manhattan Genomics, фахівець з біоетики та двоє вчених, що спеціалізуються на репродуктивній біології нелюдоподібних приматів. Вони займатимуться перевіркою безпеки технології. 

Деякі дослідники переконані, що ще зарано виводити редагування людських генів на комерційний рівень. Цей процес все ще несе безпекові ризики та створює етичні проблеми порівняно з тими методами генної інженерії, які використовуються зараз для лікування захворювань крові у дітей та дорослих. 

Цікаво, що Кеті Тай ще на початку року перебувала у стосунках з сумновідомим китайським біофізиком Хе Цзянькуєм. Він першим у 2018 році заявив, що відредагував людські ембріони заради підвищення стійкості дітей до ВІЛ. Ембріони були імплантовані матері, яка народила двох доньок з відредагованими геномами. За подібну незаконну медичну практику китайського дослідника позбавили волі терміном на 3 роки. Наразі засновниця Manhattan Genomics переконує, що більше не перебуває у стосунках з Хе Цзянькуєм і він не має ніякого відношення до її компанії. 

Більшість науковців свого часу засудили Хе Цзянькуя та закликали ввести мораторій на будь-яке клінічне  редагування спадкових генів. У США федеральне фінансування не може бути використане для досліджень редагування генів на людських ембріонах. Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) не схвалить клінічне редагування генів людських ембріонів. 

Однак стрімкий розвиток отримало редагування генів у клітинах, що не несуть репродуктивної функції. Перша схвалена у світі генна терапія використовує фрагментування ДНК за допомогою CRISPR–Cas9 для редагування генетичного матеріалу у стовбурових клітинах крові.

Таке редагування значно відрізняється від внесення змін у гени ембріонів. Інструменти для редагування генів можуть поводитись не так, як у нерепродуктивних клітинах. Зміни, внесені у гени ембріонів, передаватимуться наступному поколінню і наслідки цього важко передбачити. Небажані зміни у ДНК можуть обернутись катастрофічними наслідками для ембріона, впливаючи на кожну клітину в організмі на критичному етапі розвитку.

Однак Кеті Тай та Еріона Хісоллі підкреслюють, що інструменти редагування генів були значно вдосконалені з того часу, як Хе Цзянькуй вирішив вперше випробувати цю технологію. Нові методи, такі як редагування основ та прайм-редагування, забезпечують вищу точність порівняно з традиційним редагуванням за допомогою CRISPR–Cas9. 

Жоден з цих методів не вимагає розриву обох ланцюгів ДНК, необхідного під час традиційного редагування. Наразі дослідники все ще вивчають спектр небажаних генетичних змін, які можуть виникнути внаслідок редагування основ. Ще менше відомо про нові методи, такі як редагування праймерів

Наразі більшість науковців сходяться на думці, що для технології редагування геномів людських ембріонів ще зарано і наявних досліджень недостатньо для підтвердження безпеки та доцільності цієї технології.

Джерело: Nature