Інструмент редагування генів CRISPR допоміг частково відновити зір сліпим пацієнтам під час клінічних випробувань
Мова йде про пацієнтів з Амаврозом Лебера — рідкісним вродженим захворюваням сітківки, яке вражає приблизно одного на 40 тисяч новонароджених. Генетична мутація призводить до повної сліпоти…
В США схвалили інструмент редагування генів CRISPR — для лікування спадкових анемій у пацієнтів 12+
Раніше препарат Casgevy від Vertex дозволили й у Великій Британії, яка стала першою країною, що ліцензувала терапію редагування генів.