Новини Наука та космос 11.12.2023 о 12:31 comment views icon

В США схвалили інструмент редагування генів CRISPR — для лікування спадкових анемій у пацієнтів 12+

author avatar
https://itc.ua/wp-content/uploads/2022/09/Katya-96x96.jpg *** https://itc.ua/wp-content/uploads/2022/09/Katya-96x96.jpg *** https://itc.ua/wp-content/uploads/2022/09/Katya-96x96.jpg

Катерина Даньшина

Авторка новин ITC.ua

Раніше препарат Casgevy від Vertex дозволили й у Великій Британії, яка стала першою країною, що ліцензувала терапію редагування генів.

Окрім Casgevy, Управління з продовольства і медикаментів США також надало дозвіл на використання Lyfgenia від Bluebird Bio, яка використовує дещо відмінну техніку модифікації генів для доставки «налаштованих‎» стовбурових клітин.

Обидва препарати ліцензовані для лікування серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років — в людей із подібним захворюванням виробляються еритроцити незвичайної форми, які живуть не так довго, як здорові клітини, і можуть блокувати кровоносні судини, викликаючи біль і небезпечні для життя інфекції. До цього єдиним постійним варіантом лікування була трансплантація кісткового мозку від близького донора (що має ризики відторгнення).

  • За даними Центру з контролю та профілактики захворювань США, ця хвороба вражає близько 100 000 людей у ​​США, у тому числі приблизно 1 з 365 народжених темношкірих дітей.

Casgevy базується на методі редагування геномів CRISPR вчених Дженніфер Дудни та Еммануель Шарпентьє, яких відзначили Нобелівською премією з хімії. Препарат, по суті, «‎обрізає» дефектні частини генів, які потім можна замінити новими ланцюгами нормальної ДНК (на практиці у пацієнта забирають кровотворні стовбурові клітини кісткового мозку, редагують їх у лабораторії та вводять назад, попередньо підготувавши організм до прийняття цих клітин. Весь процес займає кілька місяців, але має вилікувати пацієнта на тривалий термін, а потенційно на все життя). Генна терапія Bluebird, з іншого боку, працює шляхом введення модифікованих генів в організм через «непрацездатні віруси‎».

В окремих клінічних випробуваннях обидві терапії допомогли зменшити епізоди болю у пацієнтів, причому у 29 із 31, які отримували Casgevy, і у 28 із 32, які отримували Lyfgenia, спостерігалося покращення.

За даними Reuters, терапія Vertex-CRISPR має ціну в США у $2,2 млн, а Bluebird — $3,1 млн. Обидві — представлені як одноразові й будуть доступні на початку 2024 року.

Вечірній курс Fullstack Web Development.
Якщо у вас проблеми з вільним часом, але є велике бажання потрапити в ІТ, то вечірні курс стане справжньою знахідкою для вас.
Дійзнайтеся більше

Casgevy все ще перебуває на розгляді Європейського агентства з лікарських засобів.

Триває конкурс авторів ІТС. Напиши статтю про розвиток ігор, геймінг та ігрові девайси та вигравай професійне ігрове кермо Logitech G923 Racing Wheel, або одну з низькопрофільних ігрових клавіатур Logitech G815 LIGHTSYNC RGB Mechanical Gaming Keyboard!


Loading comments...

Повідомити про помилку

Текст, який буде надіслано нашим редакторам: