В Орегонском научно-медицинском университете группа ученых из Института биологических исследований Солка (Калифорния) и Института Фундаментальных Наук (Южная Корея) успешно удалила из ДНК человеческого эмбриона ген с мутацией, отвечающий за развитие заболевания. Исследование опубликовано в Nature, кратко о нем рассказывает Associated Press.
Используя технологию СRISPR-Cas9, позволяющую «редактировать» гены, ученые успешно извлекли ген с мутацией, которая вызывает гипертрофическую кардиомиопатию. Это заболевание сердца. По статистике, оно встречается у одного из 500 человек и может стать причиной внезапной смерти.
Процедура была успешной в 42 случаях из 58, то есть в 72% случаев. Само собой, исследователи работали с эмбрионами, специально выращенными для эксперимента, и не планировали их дальнейшее развитие. Все они были уничтожены после пяти суток развития.
В рамках эксперимента ученые оплодотворили спермой мужчины, в генах которого есть соответствующая мутация, яйцеклетки 12 здоровых женщин. Одновременно они вводили в яйцеклетки СRISPR-Cas9, который вырезал из мужской ДНК мутировавший ген.
Как объясняет The New York Times, ученые ввели в яйцеклетку материал для исправления ДНК с помощью искусственно созданного здорового гена, но эмбрионы использовали вместо него здоровый ген из материнской ДНК.
«Мы обнаружили, что эмбрионы сами чинят себя, если есть здоровая копия гена», — заявил один из ученых проекта, Шухрат Миталипов.
Это говорит о том, что редактировать гены человека с помощью СRISPR-Cas9 и создавать «дизайнерских» детей (с определенным цветом глаз, фигурой и так далее) гораздо сложнее, чем считалось до этого исследования.
При этом ученые подчеркивают, что за время эксперимента никаких отклонений и нежелательных изменений ДНК не наблюдалось.
Остается отметить, что это уже не первый случай редактирования человеческого эмбриона с помощью технологии СRISPR-Cas9 в мире, но первый в США. Впервые генетическую модификацию эмбриона человека провели еще в 2015 году и это была группа китайских исследователей. До этого техника CRISPR уже была опробована на эмбрионах животных и клетках взрослого человека. Предполагается, что в будущем подходы, основанные на системах CRISPR-Cas, будут применять в медицине для лечения наследственных заболеваний. В то же время эксперименты в этой области обостряет этическую сторону вопроса манипуляций с человеческими эмбрионами и вызывает опасения о возможных негативных последствиях вмешательства в ДНК человека.
Источник: Associated Press, NYT и meduza