Чоловік з цукровим діабетом першого типу став першим у світі пацієнтом, що почав виробляти власний інсулін після трансплантації генно-модифікованих клітин.

Цукровий діабет першого типу виникає, коли імунна система руйнує спеціалізовані клітини підшлункової залози, що називаються острівцевими клітинами. Ці клітини відповідають за виробництво інсуліну — гормону, який регулює рівень цукру в крові.

Зазвичай лікування полягає у постійних ін’єкціях синтетичного інсуліну. Однак трансплантація острівцевих клітин може забезпечити більш тривале постачання інсуліну для пацієнтів з діабетом першого типу.

Після трансплантації імунна система пацієнтів може сприймати пересаджені клітини як чужерідні та атакувати ці тканини. У результаті пацієнти, які перенесли трансплантацію, змушені приймати імунодепресанти все життя, що робить їх вразливими до інфекцій.

Для вирішення цієї проблеми шведські та американські науковці пересадили острівцеві клітини, які були генномодифіковані за допомогою редактора генів CRISPR, із метою пригнітити відторгнення з боку імунної системи. Через 12 тижнів після трансплантації, організм пацієнта продовжує виробляти інсулін і не зустрічає відповіді з боку імунної системи. 

Автори дослідження зазначають, що хоча воно і носить попередній характер, все ж демонструє, що генна інженерія трансплантації клітин дозволяє вирішувати проблеми імунної відповіді. Дослідники використали CRISPR для створення трьох змін у генетичному коді клітин донора для зниження ймовірності відторгнення імунною системою майбутнього носія. 

Дві зміни стосувались зниження рівня білків на поверхні клітин, що передають сигнал лейкоцитам щодо того, чи є клітина чужерідною. Ще одна зміна збільшила виробництво білка CD47, який протидіє атаці з боку імунної системи.

Після цього генетично відредаговані клітини були введені чоловікові у передпліччя. Його організм не став впливати на модифіковані клітини, а клітини, що вижили, стали виробляти інсулін у звичайному режимі.

Чоловік отримав невелику дозу відредагованих клітин і йому досі необхідна щоденна доза інсуліну. Наступним кроком дослідників стане проведення додаткових досліджень, щоб з’ясувати, чи здатні клітини виживати у довгостроковій перспективі, що полегшить лікування захворювання та потенційно забезпечить лікування. Їм також необхідно провести додаткові випробування, щоб визначити, чи ефективний цей підхід в інших пацієнтів.

Результати дослідження були опубліковані у журналі New England Journal of Medicine

Джерело: LiveScience