Диабетик начал сам вырабатывать инсулин после вживления генномодифицированных клеток

Мужчина с сахарным диабетом первого типа стал первым в мире пациентом, который начал вырабатывать собственный инсулин после трансплантации генно-модифицированных клеток.

Сахарный диабет первого типа возникает, когда иммунная система разрушает специализированные клетки поджелудочной железы, называемые островковыми клетками. Эти клетки отвечают за производство инсулина — гормона, который регулирует уровень сахара в крови.

Обычно лечение заключается в постоянных инъекциях синтетического инсулина. Однако трансплантация островковых клеток может обеспечить более длительное снабжение инсулином для пациентов с диабетом первого типа.

После трансплантации иммунная система пациентов может воспринимать пересаженные клетки как чужеродные и атаковать эти ткани. В результате пациенты, перенесшие трансплантацию, вынуждены принимать иммунодепрессанты всю жизнь, что делает их уязвимыми к инфекциям.

Для решения этой проблемы шведские и американские ученые пересадили островковые клетки, которые были генномодифицированы с помощью редактора генов CRISPR, с целью подавить отторжение со стороны иммунной системы. Через 12 недель после трансплантации, организм пациента продолжает вырабатывать инсулин и не встречает ответа со стороны иммунной системы. 

Авторы исследования отмечают, что хотя оно и носит предварительный характер, все же демонстрирует, что генная инженерия трансплантации клеток позволяет решать проблемы иммунного ответа. Исследователи использовали CRISPR для создания трех изменений в генетическом коде клеток донора для снижения вероятности отторжения иммунной системой будущего носителя. 

Два изменения касались снижения уровня белков на поверхности клеток, передающих сигнал лейкоцитам о том, является ли клетка чужеродной. Еще одно изменение увеличило производство белка CD47, который противодействует атаке со стороны иммунной системы.

После этого генетически отредактированные клетки были введены мужчине в предплечье. Его организм не стал воздействовать на модифицированные клетки, а выжившие клетки стали вырабатывать инсулин в обычном режиме.

Мужчина получил небольшую дозу отредактированных клеток и ему до сих пор необходима ежедневная доза инсулина. Следующим шагом исследователей станет проведение дополнительных исследований, чтобы выяснить, способны ли клетки выживать в долгосрочной перспективе, что облегчит лечение заболевания и потенциально обеспечит лечение. Им также необходимо провести дополнительные испытания, чтобы определить, эффективен ли этот подход у других пациентов.

Результаты исследования были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine

Источник: LiveScience