Биотехнологический стартап Manhattan Genomics планирует редактирование геномов человеческих эмбрионов с помощью инструмента CRISPR-Cas9 для предотвращения генетических нарушений.
Основательница стартапа Кэти Тай бросила учебу в университете в 18 лет и основала свою первую биотехнологическую компанию. В течение следующих 11 лет она основала еще несколько стартапов. Все они оказывали помощь с анализом результатов генетических тестов и услуги в сфере цифрового здравоохранения.
Сама Тай называет себя «биотехнологической Барби» а новый стартап сравнивает с «Манхэттенским проектом» — программой США по разработке атомной бомбы в 40-х годах прошлого века. Она убеждает, что большинство американцев поддерживает технологию редактирования генов.
Кэти Тай основала Manhattan Genomics летом этого года совместно с экс-руководителем отдела биологических наук в Colossal Biosciences Эрионой Хисолли. Colossal Biosciences — стартап из Техаса, который занимается возрождением давно вымерших видов, таких как мамонты.
Пока планы новой компании Кэти Тай не раскрываются. По словам основательницы, будут проведены масштабные исследования и испытания на безопасность, прежде чем начнутся первые попытки редактирования геномов человеческих эмбрионов.
Среди первых работников Manhattan Genomics, специалист по биоэтике и двое ученых, специализирующихся на репродуктивной биологии нечеловекоподобных приматов. Они будут заниматься проверкой безопасности технологии.
Некоторые исследователи убеждены, что еще рано выводить редактирование человеческих генов на коммерческий уровень. Этот процесс все еще несет риски безопасности и создает этические проблемы по сравнению с теми методами генной инженерии, которые используются сейчас для лечения заболеваний крови у детей и взрослых.
Интересно, что Кэти Тай еще в начале года состояла в отношениях с печально известным китайским биофизиком Хэ Цзянькуем. Он первым в 2018 году заявил, что отредактировал человеческие эмбрионы ради повышения устойчивости детей к ВИЧ. Эмбрионы были имплантированы матери, которая родила двух дочерей с отредактированными геномами. За подобную незаконную медицинскую практику китайского исследователя лишили свободы сроком на 3 года. Сейчас основательница Manhattan Genomics убеждает, что больше не состоит в отношениях с Хэ Цзянькуем и он не имеет никакого отношения к ее компании.
Большинство ученых в свое время осудили Хэ Цзянькуя и призвали ввести мораторий на любое клиническое редактирование наследственных генов. В США федеральное финансирование не может быть использовано для исследований редактирования генов на человеческих эмбрионах. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) не одобрит клиническое редактирование генов человеческих эмбрионов.
Однако стремительное развитие получило редактирование генов в клетках, не несущих репродуктивной функции. Первая одобренная в мире генная терапия использует фрагментирование ДНК с помощью CRISPR-Cas9 для редактирования генетического материала в стволовых клетках крови.
Такое редактирование значительно отличается от внесения изменений в гены эмбрионов. Инструменты для редактирования генов могут вести себя не так, как в нерепродуктивных клетках. Изменения, внесенные в гены эмбрионов, будут передаваться следующему поколению и последствия этого трудно предсказать. Нежелательные изменения в ДНК могут обернуться катастрофическими последствиями для эмбриона, влияя на каждую клетку в организме на критическом этапе развития.
Однако Кэти Тай и Эриона Хисолли подчеркивают, что инструменты редактирования генов были значительно усовершенствованы с тех пор, как Хэ Цзянькуй решил впервые испытать эту технологию. Новые методы, такие как редактирование оснований и прайм-редактирование, обеспечивают более высокую точность по сравнению с традиционным редактированием с помощью CRISPR-Cas9.
Ни один из этих методов не требует разрыва обеих цепей ДНК, необходимого при традиционном редактировании. Сейчас исследователи все еще изучают спектр нежелательных генетических изменений, которые могут возникнуть в результате редактирования оснований. Еще меньше известно о новых методах, таких как редактирование праймеров.
Сейчас большинство ученых сходятся во мнении, что для технологии редактирования геномов человеческих эмбрионов еще рано и имеющихся исследований недостаточно для подтверждения безопасности и целесообразности этой технологии.
Источник: Nature
Сообщить об опечатке
Текст, который будет отправлен нашим редакторам: